Великобритания стала первой страной, которая одобрила новый метод лечения генетических заболеваний крови с использованием генной терапии. Этот революционный подход направлен на борьбу с серповидноклеточной анемией и β-талассемией у пациентов старше 12 лет.
Об этом сообщает «КТРК» со ссылкой на MHRA
Разработанный препарат Casgevy, как инструмент редактирования генов, исправляет генетические ошибки в гемоглобине, который отвечает за перенос кислорода в организме. Эти заболевания, несмотря на их тяжесть и прогрессирующий характер, теперь могут быть эффективно излечены, что стало прорывом в медицинской науке.
Клинические исследования показали, что использование Casgevy восстанавливает нормальную выработку гемоглобина, облегчая симптомы заболеваний без значительных побочных эффектов. Это открытие может изменить подход к лечению подобных генетических нарушений, избавив пациентов от необходимости пересадки костного мозга и регулярных переливаний крови.
Специалисты отмечают, что до появления этого препарата единственным эффективным методом лечения оставалась трансплантация костного мозга, которая несла в себе высокий риск отторжения. С внедрением генной терапии появляется надежда на более безопасные и эффективные способы борьбы с наследственными заболеваниями крови.
Напомним, ранее мы писали про ключ к профилактике диабета и заболеваний сердца.
Будет интересно следить за тем, как эта терапия будет внедряться в клиническую практику и насколько она окажется эффективной в долгосрочной перспективе.